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天下文化首頁 主題 改寫你的基因缺陷?2020諾貝爾化學獎得主,為癌症及遺傳性疾病開啟治療的窗口
科學自然

發表日期

2020.10.08
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文章摘錄自

基因編輯大革命
CRISPR基因編輯技術帶來的革命正在全面展開,波及地球上的所有生命,你我都無法置身事外。CRISP...
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改寫你的基因缺陷?2020諾貝爾化學獎得主,為癌症及遺傳性疾病開啟治療的窗口



圖片來源:Unsplash

編按:2020諾貝爾化學獎於十月七日公佈,由夏彭提耶與道納共同獲得,兩人共同開發出嶄新的基因剪刀──CRISPR-Cas9,透過CRISPR-Cas9,研究人員能以高精準度修改動物、植物和微生物的DNA,為生命科學帶來極大的革命,也替開發癌症療法及遺傳性疾病的治療開啟了新的一扇窗,究竟CRISPR如何應用在活生物中呢?

以下為《基因編輯大革命》作者史騰伯格,及榮獲本屆諾貝爾物理獎得主道納的分享:

治好小鼠的遺傳疾病

進入臨床試驗前的模式動物研究早已證明,CRISPR 在活生物體內具有不可思議的追蹤並修復突變基因的能力。包括我自己在內的幾間實驗室發表報告,宣布細菌的CRISPR 分子可以在人類細胞中成功進行基因編輯之後,不到一年的時間內,一支中國研究團隊在2013 年12 月發表文章,他們讓同樣的CRISPR 分子尋找和修復小鼠基因體二十八億對DNA 字母中的單一字母突變。

這項實驗等於是創下先例,把CRISPR 用於治療活體動物中的遺傳疾病5。我整個人為這項消息感到興奮不已,雖然就這項技術應用的速度來看,有這樣的進展並不會太讓人驚訝。

不過,這群研究人員的成就,確實意味著某種重要的里程碑。這是一種新類型的極精準遺傳療法的首例,似乎標誌著醫學新紀元的開始,在這個醫學領域中,七千多種因為單一基因突變引發的人類遺傳疾病,至少有一些可能會得到根治,而這全都要歸功於一種通用分子工具。

中國的這項原理驗證實驗治癒了小鼠的先天性白內障,那是因為基因缺陷導致眼睛渾濁和視力下降的疾病。接下來的幾年中,科學家繼續使用CRISPR 來治療小鼠的肌肉萎縮症,以及影響肝臟的各種代謝病症。

與此同時,數百名研究人員開始在人工培養的人類細胞(通常來自患者的組織樣本)中進行實驗,使用CRISPR 來修復一些最具破壞性的遺傳疾病,諸如鐮形血球貧血症、血友病、囊腫纖維症和嚴重複合型免疫缺乏症,當中的DNA 突變數量也愈來愈多。

造成基因缺陷的問題,無論是來自不正確的DNA 字母、字母缺失、字母增加,還是一大段染色體的異常,似乎沒有任何一項基因錯誤是CRISPR 無法修復的。治療性基因編輯的潛在用途,遠遠超過讓突變基因回復到健康狀態。

有些科學家在人類細胞中使用CRISPR 來阻斷病毒感染,就像這套分子防禦系統最初從細菌中自然演化出來的功能一樣。事實上,第一項使用基因編輯的臨床試驗,目標就是編輯患者自身免疫細胞的方式來治療愛滋病,使病毒無法逃過免疫系統。

在另一項具有指標性意義的嘗試中,則是將基因編輯與癌症免疫治療這一新興醫學突破相結合,拯救了第一條人命,在這個病例中,病人自身的免疫系統受到訓練,會去追捕和撲殺癌細胞。我們非常容易感受這股興奮之情。

基因編輯可以鎖定潛在遺傳原因,永久逆轉疾病進程,這一點確實相當振奮人心。但是這套技術真正厲害的地方,在於CRISPR 是可以重新調整的,去鎖定另一段新的DNA 序列,對抗另一種疾病。

由於CRISPR 具有這樣巨大的醫療潛力,過去幾年來,我早已習慣製藥公司前來詢問,要求我協助他們認識CRISPR 技術,以及如何應用在開發新的治療方法。然而,治療性基因編輯目前仍處於起步階段,事實上臨床試驗才剛剛開始,而且要如何從這一步往前發展下去,還有很多重大問題需要面對。

讓基因治療成真的奮鬥過程長達數十年,這樣一段長遠的努力過程應該足以提醒世人,醫療進步幾乎總是比表面看到的更為複雜。CRISPR 也不例外,從實驗室到臨床會有一段漫長而顛簸的路要走。

【書籍資訊】
《基因編輯大革命》

基因編輯大革命

出版日期:2018.05.31

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